توافق إدارة الغذاء والدواء على أول علاج بتقنية Crispr قد يعالج مرض الأنيميا المنجلية

الحقائق الرئيسية:

وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) يوم الجمعة على علاج جديد يستند إلى تقنية تحرير الجينات Crispr لعلاج مرض الأنيميا المنجلية، وهذه هي المرة الأولى التي يحصل فيها علاج باستخدام هذه التقنية على الموافقة الرسمية في الولايات المتحدة، مع آمال في أن يخرج هذا الأداة الثورية من المختبر ويحدث تحولًا في مجال الطب.

معلومات أساسية:

وافقت إدارة الغذاء والدواء على علاج Casgevy الذي يستخدم تقنية Crispr لعلاج مرض الأنيميا المنجلية في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وأكبر. يتم إنتاج Casgevy بواسطة شركة فيرتكس الصيدلانية المقرّة في بوسطن وشركة Crispr Therapeutics في سويسرا، ويُعرف أيضًا باسم exagamglogene autotemcel أو exa-cel. يعتبر هذا العلاج الأول من نوعه الذي يستخدم أداة تحرير الجينات القوية Crispr لاستهداف السبب الأساسي لمرض الأنيميا المنجلية.

معلومات عن مرض الأنيميا المنجلية:

مرض الأنيميا المنجلية، المعروف أيضًا بالأنيميا المنجلية، هو مجموعة من اضطرابات الدم الوراثية التي تؤثر على قدرة الجسم على إنتاج الهيموجلوبين الوظيفي، وهو البروتين المسؤول عن نقل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء حول الجسم. يعني الطفرة الجينية المسؤولة عن مرض الأنيميا المنجلية أن خلايا الدم الحمراء تتجعد أو تتحول إلى شكل منجل، حيث يمكن أن تسد الأوعية الدموية وتمنع نقل الأكسجين في الجسم، مما يؤدي إلى مشاكل خطيرة ومحتملة للوفاة مثل الألم الشديد والسكتة الدماغية وأضرار الأعضاء.

التجارب السريرية والعلاج:

تشير التجارب السريرية للعلاج إلى أن Casgevy، الذي يعطى كعلاج مرة واحدة، يمكن أن يساعد في تخفيف الأعراض ويوفر أملًا في الشفاء من الحالة التي تفوقت بشكل كبير على العلماء باستثناء زراعة نقي العظم الخطرة. يُقدر أن حوالي 100,000 شخص يعانون من مرض الأنيميا المنجلية في جميع أنحاء الولايات المتحدة، ومعظمهم من السود.

حقيقة مثيرة:

على الرغم من أن Casgevy يقوم بتحرير الحمض النووي داخل الجسم البشري، إلا أنه في الواقع لا يصلح السبب الجذري لمرض الأنيميا المنجلية. بدلاً من إصلاح الطفرة المسؤولة عن إنتاج الهيموجلوبين الخاطئ، يستهدف Casgevy الجينات المسؤولة عن إنتاج نوع مختلف من الهيموجلوبين يتم إيقافه عادة بعد وقت قصير من الولادة. يؤدي هذا الحل الوراثي إلى تحفيز إنتاج الهيموجلوبين الجنيني المثبط عادة في الجسم، مما يساعد خلايا الدم على الحفاظ على شكلها الصحي وشكلها القرصي. على الرغم من أن العلاج يُعطى مرة واحدة، إلا أن العملية بأكملها يمكن أن تستغرق أشهرًا وتشمل العمل المخبري لتعديل خلايا الدم والتعافي في المستشفى بعد حقن الخلايا المعدلة في المرضى.

الخلفية الرئيسية:

تأتي قرارات إدارة الغذاء والدواء بعد أسابيع من منح الهيئة الطبية البريطانية الموافقة على exa-cel، وهو أول علاج بتقنية Crispr يحصل على الموافقة من هيئة تنظيمية في العالم. في ذلك الوقت، احتفلت الرئيسة التنفيذية لشركة فيرتكس، ريشما كيوالراماني، بالموافقة قائلة إنها “يوم تاريخي في مجال العلوم والطب”. كانت رحلة Crispr إلى العيادة منذ اكتشافها واستخدامها في المختبر سريعة. تم اكتشاف هذه الأداة، المستمدة من أنظمة المناعة البكتيرية، قبل أكثر من عقد من الزمان وحصل اكتشافها على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020. من خلال السماح للعلماء بتلاعب الحمض النووي بدقة – وغالبًا ما يُصف الأداة بمقصين جينيين – تم تحييدها كأداة ذات إمكانات تحويلية في مجال العلوم الحياتية، مع تطبيقات محتملة تتراوح بين نقل الصفات مثل مقاومة الأمراض عبر الأنواع، وتحرير الجينات المعيبة في الممارسة الطبية، وحتى إحياء الحيوانات المنقرضة. على الرغم من وجود فوائد واضحة، يحذرون الخبراء من أن التكنولوجيا هي سيف ذو حدين. على سبيل المثال، بينما يمكن استخدام Crispr لجعل الفيروس غير ضار للبشر، يمكن أيضًا استخدامه لتصميم مسبب للأمراض أكثر شراسة. كما يثير القدرة على تعديل الحمض النووي البشري احتمالية إجراء تعديلات تهدف إلى تعزيز بدلاً من إصلاح الجينات، مما يفتح الباب أمام الانزلاق نحو الإنغلاقية.

ما يجب متابعته:

وافقت الهيئة الطبية في المملكة المتحدة على استخدام Casgevy لعلاج مرض الثلاسيميا بيتا (β-thalassemia) بالإضافة إلى مرض الأنيميا المنجلية. مرض الثلاسيميا بيتا هو اضطراب دموي وراثي آخر يتميز بإنتاج الهيموجلوبين. تعتبر إدارة الغذاء والدواء أيضًا العلاج لمرض الثلاسيميا بيتا ومن المتوقع أن تتخذ قرارًا بشأنه بحلول نهاية مارس من العام المقبل.

ما لا نعرفه:

عند النظر في العلاج، قال مستشارو إدارة الغذاء والدواء – الذين أيدوا العلاج – إنهم واثقون من فعالية الدواء وفوائده، ولكنهم حذروا من التبعات النظرية للتعديلات الوراثية البشرية. نظرًا لجديد التكنولوجيا واستخدامها في العيادة، يحذرون الخبراء من أنه قد يكون هناك نتائج غير مقصودة ذات عواقب غير معروفة، على سبيل المثال إذا كان العلاج سيؤدي إلى تعديلات وراثية في أماكن أخرى (تسمى تعديلات خارج الهدف). وأكدت الهيئة الطبية البريطانية أنها لم تجد أي مخاوف أمان كبيرة وقالت إن سلامة Casgevy ستكون مراقبة عن كثب بعد الموافقة.

مزيد من القراءة:

تمت الموافقة على أول علاج بتقنية تحرير الجينات Crispr في المملكة المتحدة (فوربس)

هل تعتبر تقنية Crispr آمنة؟ تلقى تحرير الجينات أول فحص له من قبل إدارة الغذاء والدواء (نيتشر)

تابعني على تويتر أو لينكد إن. أرسل لي نصيحة آمنة. روبرت هارت

معايير التحرير والطباعة وإعادة الطبع والأذونات

Source: https://www.forbes.com/sites/roberthart/2023/12/08/fda-approves-first-crispr-treatment-that-might-cure-sickle-cell/