تتوقع إدارة الغذاء والدواء أن توافق على علاج كريسبر الذي يستخدم لعلاج مرض الأنيميا المنجلية في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. يعتبر هذا العلاج الذي يطلق عليه اسم “كاسجيفي” أول علاج من نوعه يستخدم أداة تحرير الجينات القوية كريسبر لاستهداف السبب الأساسي لمرض الأنيميا المنجلية.
معلومات رئيسية
مرض الأنيميا المنجلية، المعروف أيضًا بالأنيميا المنجلية، هو مجموعة من اضطرابات الدم الوراثية التي تؤثر على قدرة الجسم على إنتاج الهيموجلوبين الوظيفي، البروتين المسؤول عن نقل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء حول الجسم. يعني الطفرة الجينية المسؤولة عن مرض الأنيميا المنجلية أن خلايا الدم الحمراء تتجعد أو تتشكل على شكل منجل، حيث يمكن أن تعوق الأوعية الدموية وتمنع نقل الأكسجين في الجسم، مما يؤدي إلى مشاكل خطيرة ومحتملة للغاية مثل الألم الشديد والسكتة الدماغية وضرر الأعضاء.
التجارب السريرية والتوقعات
تشير التجارب السريرية للعلاج إلى أن “كاسجيفي”، الذي يعطى كعلاج مرة واحدة، يمكن أن يساعد في تخفيف الأعراض ويوفر أملًا في الشفاء من الحالة التي تجاوزت بشكل كبير العمليات الزرع الخطرة لنقل نخاع العظم. يُقدر أن حوالي 100,000 شخص يعانون من مرض الأنيميا المنجلية في جميع أنحاء الولايات المتحدة، ومعظمهم من السود.
حقائق مدهشة
على الرغم من أن “كاسجيفي” يقوم بتحرير الحمض النووي داخل الجسم البشري، إلا أنه في الواقع لا يصلح السبب الجذري لمرض الأنيميا المنجلية. بدلاً من إصلاح الطفرة المسؤولة عن إنتاج الهيموجلوبين الخاطئ، يستهدف “كاسجيفي” الجينات المسؤولة عن إنتاج نوع مختلف من الهيموجلوبين الذي يتم إيقافه عادة بعد وقت قصير من الولادة. يؤدي هذا الحل الوراثي إلى تحفيز إنتاج الهيموجلوبين الجنيني المثبط بشكل طبيعي في الجسم، مما يساعد خلايا الدم على الحفاظ على شكلها الصحي وشكلها القرصي. على الرغم من أن العلاج يُعطى مرة واحدة، إلا أن العملية بأكملها يمكن أن تستغرق أشهرًا وتشمل العمل المخبري لتعديل خلايا الدم والتعافي في المستشفى بعد حقن الخلايا المعدلة في المرضى.
الخلفية الرئيسية
تأتي قرارات إدارة الغذاء والدواء المتوقعة بعد أسابيع من منح الهيئة الطبية في بريطانيا الضوء الأخضر لـ “كاسجيفي”، لتصبح أول هيئة تنظيمية في العالم توافق على علاج يستخدم تقنية كريسبر. في ذلك الوقت، احتفلت الرئيس التنفيذي لشركة فيرتكس ورئيسها ريشما كيوالراماني بالموافقة قائلين إنها “يوم تاريخي في العلوم والطب”. كانت رحلة كريسبر إلى العيادة منذ اكتشافها واستخدامها في المختبر سريعة. تم اكتشاف هذه الأداة، التي تستمد من أنظمة المناعة البكتيرية، قبل أكثر من عقد من الزمان فقط، وحصل اكتشافها على جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020. من خلال السماح للعلماء بتلاعب الحمض النووي بدقة – حيث يتم وصف الأداة غالبًا بأنها زوج من المقصات الوراثية – تم ترحيبها بسرعة كأداة بإمكانات تحويلية عبر العلوم الحياتية، مع تطبيقات محتملة تشمل نقل الصفات مثل مقاومة الأمراض عبر الأنواع، وتحرير الجينات المعيبة في الممارسة الطبية، أو حتى إحياء الحيوانات المنقرضة. على الرغم من وجود فوائد واضحة، يحذر الخبراء من أن التكنولوجيا هي سيف ذو حدين. على سبيل المثال، في حين يمكن استخدام كريسبر لجعل الفيروس غير ضار للبشر، يمكن أيضًا استخدامه لتصميم مسبب للأمراض أكثر شراسة. إمكانية تعديل الحمض النووي البشري تثير أيضًا احتمال التعديلات المصممة لتعزيز بدلاً من إصلاح الجينات، وهو احتمال للانزلاق السريع نحو الإنتاجية العرقية.
ما يجب مراقبته
وافقت الهيئة الطبية في المملكة المتحدة على “كاسجيفي” لعلاج الثلاسيميا بيتا (β-ثلاسيميا) بالإضافة إلى مرض الأنيميا المنجلية. الثلاسيميا بيتا هو اضطراب دموي وراثي آخر يتميز بإنتاج الهيموجلوبين. تعتبر إدارة الغذاء والدواء أيضًا العلاج للثلاسيميا بيتا ومن المتوقع أن تتخذ قرارًا بحلول نهاية مارس من العام المقبل.
ما لا نعرفه
عند النظر في العلاج، قال مستشارو إدارة الغذاء والدواء الذين أيدوا العلاج إنهم واثقون من فعالية الدواء وفوائده، ولكنهم حذروا من العواقب النظرية للتعديلات الوراثية البشرية. نظرًا لجديد التكنولوجيا واستخدامها في العيادة، يحذر الخبراء من أنه قد يكون هناك نتائج غير مقصودة ذات عواقب غير معروفة، على سبيل المثال إذا كان العلاج سيؤدي إلى تعديلات وراثية في أماكن أخرى (تسمى تعديلات خارج الهدف). وأكدت الهيئة الطبية البريطانية أنها لم تجد أي مخاوف أمان كبيرة وقالت إن سلامة “كاسجيفي” ستكون تحت المراقبة الدقيقة بعد الموافقة.
مزيد من القراءة
المملكة المتحدة توافق على أول علاج لتحرير الجينات بتقنية كريسبر (فوربس)
هل تعتبر تقنية كريسبر آمنة؟ تحصل تحرير الجينوم على أول فحص من إدارة الغذاء والدواء (نيتشر)
تابعني على تويتر أو لينكد إن. أرسل لي تلميحًا آمنًا. روبرت هارت
اترك تعليقاً