أعلنت إدارة الغذاء والدواء يوم الجمعة عن موافقتها على علاج قوي لمرض الأنيميا المنجلية، وهو مرض مدمر يصيب أكثر من 100,000 أمريكي، والأغلبية العظمى منهم من السود.
ما هو علاج Casgevy وكيف يعمل؟
في المرضى الذين يعانون من مرض الأنيميا المنجلية، تأخذ كريات الدم الحمراء، التي تكون عادة على شكل قرص، شكل الهلال أو السكينة. يمكن أن يؤدي هذا التغيير إلى تكتل الخلايا معًا، مما يؤدي إلى تجلط الدم وانسداد الأوعية الدموية، وحرمان الأنسجة من الأكسجين. يمكن للمرضى أن يعانوا من آلام شديدة ومشاكل في التنفس والسكتة الدماغية.
يعمل علاج Casgevy عن طريق تحرير الحمض النووي في خلايا الجذعية للمريض – والتي تعمل على إنتاج خلايا الدم في الجسم – بحيث لا تنتج خلايا على شكل الهلال.
على الرغم من أنه علاج لمرة واحدة من الناحية التقنية، إلا أن هناك عددًا من الخطوات التي تستغرق أشهرًا قبل أن يحصل المريض فعليًا على الخلايا الجذعية المعدلة. يبدأ الأمر بسلسلة من نقل الدم على مدى ثلاثة إلى أربعة أشهر، بعد ذلك يتم استخراج الخلايا الجذعية من نقي العظم للمريض وإرسالها إلى مختبر حيث يتم تحريرها، وفقًا لما قاله هانا.
قبل أن يتم إعادة حقن الخلايا الجذعية المعدلة في المريض، يحتاج الأطباء إلى التأكد من عدم وجود خلايا جذعية معيبة في الجسم. للقيام بذلك، يتم استخدام العلاج الكيميائي لتدمير نقي العظم للمريض.
فقط بعد ذلك يمكن إعادة حقن الخلايا الجذعية المعدلة في المريض، تليها شهر أو شهرين إضافيين في المستشفى للسماح للخلايا بالنمو وللمريض بالتعافي.
قال هانا إنه دائمًا “حذر” عند إخبار العائلات والمرضى عن العلاج لمرة واحدة لأنهم قد يكونون لديهم توقعات غير واقعية.
الآثار الطويلة الأمد
على الرغم من أنه تم إثبات فعالية Casgevy، إلا أن الخبراء لا يزالون لا يعرفون عن الآثار الطويلة الأمد المحتملة، حيث يتم تشغيل التجربة لمدة عامين فقط.
خلال اجتماع في أكتوبر، ناقشت لجنة استشارية تابعة لإدارة الغذاء والدواء مخاطر “التأثيرات الجانبية”، والتي تشير إلى عندما يقوم أداة تحرير الجينات بعمليات قطع على مقاطع أخرى من الحمض النووي بدلاً من الهدف المقصود وكيف يجب على إدارة الغذاء والدواء أن تنظر في تلك المخاطر في المستقبل.
غير واضح ما هي التأثيرات التي قد يكون لها تحرير خاطئ على المريض، ولكن المخاوف تكمن في أنه يمكن أن يؤدي إلى عواقب صحية غير مقصودة في المستقبل، وفقًا لما قالته تومبسون. “حتى الآن، لا يبدو أن هناك عواقب قابلة للقياس”.
ومع ذلك، أضافت إدارة الغذاء والدواء تحذيرًا مربعًا – أقوى تحذير أمان – إلى علاج Lyfgenia من Bluebird Bio، مشيرة إلى أنه في حالات نادرة يمكن أن يسبب العلاج أنواعًا معينة من سرطان الدم.
قالت الدكتورة نيكول فيردون، مديرة مكتب المنتجات العلاجية في مركز تقييم وبحوث المنتجات البيولوجية في إدارة الغذاء والدواء، إن Lyfgenia تم إعطاء التحذير بعد وفاة مريضين حصلا على العلاج في التجربة السريرية من سرطان الدم.
غير واضح ما إذا كانت العلاج الجيني نفسه أو جزء آخر من عملية العلاج، مثل العلاج الكيميائي، هو الذي تسبب في السرطان، ولكن قالت فيردون إن الوكالة اعتقدت أن الوفيات “وصلت إلى مستوى تحذير مربع أسود”. وقالت إنه لم يتم رؤية حالات في التجربة السريرية لشركة Vertex.
تتابع باتيا المرضى لمدة 15 عامًا كجزء من دراسة ما بعد الموافقة على Casgevy وستراقب علامات الآثار الطويلة الأمد.
تجارب المرضى
قال كريستوفر فيغا، البالغ من العمر 31 عامًا من ألينتاون بنسلفانيا، إن احتمال وجود آثار طويلة الأمد ليس قلقًا بالنسبة له؛ فهو سعيد بأن يعيش حياة خالية من الألم المزمن.
انضم إلى التجربة السريرية في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا في نهاية عام 2020. كان يعاني من التعب المزمن منذ كان طفلاً صغيراً وكان ينتهي في المستشفى كل عام بأزمة مؤلمة.
وقال: “عندما كنت صغيراً، كانت أمي تقول لي دائمًا إن الأشياء تحدث لسبب ما. وكان لدي الكثير من الصعوبة في تصديق ذلك، لأنني كنت أعتقد دائمًا، ‘لماذا أنا؟’”.
وعلى الرغم من أن عملية العلاج لم تكن سهلة دائمًا – فقد فقد فيغا شعره مؤقتًا وشعر بالضعف والغثيان وظهرت لديه طفح جلدي – إلا أنه قال إنه كان يستحق ذلك.
وقال: “أنا شخص مختلف تمامًا”، وهو الآن يدرس في مدرسة السينما في لوس أنجلوس عبر الإنترنت للتأثيرات البصرية وفي نفس الوقت يعتني بابنته البالغة من العمر 5 سنوات.
وقال: “في بعض الأحيان كنت أشعر بلحظات صغيرة من القلق بأنني سأعاني من أزمة، وبعد أن أمضيت سنوات الآن، أنا أتقبل ببطء أنني بخير، وأعلم أنني سأكون هنا، حاضرًا”.
Source: https://www.aol.com/fda-approves-cure-sickle-cell-161901102.html
اترك تعليقاً