العلاجات الجينية الجديدة الواعدة لمرض الأنيميا المنجلية خارج متناول الدول التي تحتاجها بشدة

مقدمة

يعيش طفلان لجوتام دونغري في الهند وابن بسكازيا مازيزي في تنزانيا مع اضطراب وراثي في الدم يحول خلايا الدم إلى آلات للألم. الآن أن العلاجات الجينية الجديدة تعد بشفاء مرض الأنيميا المنجلية الخاص بهم ، يقول دونغري إنه “يصلي لكي يأتي العلاج إلينا”. ولكن يقول الخبراء إن العلاج الذي يتم إعطاؤه مرة واحدة غير متاح في الهند وأفريقيا – الأماكن التي يكون فيها المرض شائعًا بشكل كبير. تقطع العديد من العوائق الشاسعة العالم عن العلاج الجيني بشكل عام.

النضال من أجل العلاج الأساسي

لكي يكون العلاج الجيني خيارًا ، يجب أن يبقى الأشخاص في البلدان النامية على قيد الحياة لفترة كافية للحصول عليه. هناك ، فإن مرض الأنيميا المنجلية يعرض المرضى للإعاقة أو الموت أكثر من المناطق الغنية. التشخيص المتأخر شائع والرعاية الأساسية يمكن أن تكون صعبة الحصول عليها.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيتروجين السائل للحفاظ على تجميدها حتى يتم استخدامها. يجب على المرضى الخضوع للعلاج الكيميائي قبل أن يحصلوا على خلاياهم المعدلة بواسطة الوريد ، ويقضون أسابيع في المستشفى. يمكن أن تستمر العملية لعدة أشهر.

تحديات كبيرة

تجعل هذه الواقعيات الصارخة تكلفة العلاجات الجينية عقبة لا يمكن تجاوزها ، وفقًا للخبراء. تبلغ تكلفة العلاجات الجينية لمرض الأنيميا المنجلية في الولايات المتحدة 3.1 مليون دولار و 2.2 مليون دولار على الرغم من أن تكلفة العلاجات الجينية يمكن أن تختلف من بلد إلى آخر. يعد عملية إعطاء العلاجات عقبة كبيرة أيضًا. يجب على المرضى الذهاب إلى المستشفى ، حيث يتم إزالة الخلايا الجذعية من دمهم في عملية تتطلب معدات متخصصة. يتطلب أحد العلاجات إرسال الخلايا إلى مختبر في أسرع وقت ممكن للحفاظ عليها طازجة واستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR لإزالة جين. يجب إرسال الخلايا مرة أخرى في النيترو
Source: https://apnews.com/article/sickle-cell-gene-therapy-crispr-global-0a76d10be53462d57e9d3cc07d15fc02